'GC1130A' 안전성 내약성 평가
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25일 회사 측에 따르면 양측은 GC1130A의 글로벌 임상을 위해 최근 미국·한국·일본에서 임상 1상 IND승인을 받고 다국가 임상을 진행중이다. 이번 임상1상을 통해 MPS IIIA로 진단받은 2~6세 환아를 대상으로 약 2년 동안 GC1130A의 안전성과 내약성을 평가할 예정이다.
임상 1상 시험은 미국 UCSF대학의 베니오프 어린이병원을 포함한 미국 2~3개 기관과 국내 삼성서울병원, 아주대학교병원 및 일본 1개 기관에서 실시된다.
산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상으로, 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다.
신수경 GC녹십자 의학본부장은 "이번 미국 첫 환자 투여와 함께 GC1130A의 임상1상이 본격적으로 시작된 만큼 조속한 임상 개발을 위해 최선을 다하겠다"고 말했다.
